Врачебный риск: Почему больному СМА ребенку из Екатеринбурга не выдают лекарство

Дмитрий Бахтин, чей трехлетний сын Миша болен спинальной мышечной атрофией (СМА), вышел на пикет перед зданием прокуратуры Свердловской области с требованием выдать препарат «Рисдиплам» для его сына.

Отметим, что ранее мальчик уже получил поддерживающий препарат «Золгенсма» в 2020 году. Позже родители обратились в Областную детскую клиническую больницу и минздрав Свердловской области с заявлением о продолжении терапии, однако им отказали. В 2022 году суд обязан областной минздрав обеспечить ребенка «Рисдипламом», но препарат так и не был выдан. Теперь глава семейства Бахтиных пытается добиться выдачи лекарства пикетами.

Причина, по которой Бахтиных отказываются обеспечить «Рисдипламом», связана с рисками лекарственной совместимости с ранее введённым Мише препаратом «Золгенсма». Никакой уверенности в безопасности тандемной терапии у врачей нет, заявил Общественной службе новостей источник, осведомленный в вопросе лечения детей, больных СМА.

«Не каждый врач возьмет на себя риски, особенно если речь о тандемной терапии — как в случае с Мишей Бахтиным».

«Решение суда не всегда совпадает с позицией врачей. Судьи далеко не всегда вникают в ситуацию и иногда идут на поводу у родителей, перекладывая ответственность за судьбу ребенка с себя на врачей. Но не каждый врач возьмет на себя риски, особенно если речь о тандемной терапии — как в случае с Мишей Бахтиным — которая в России, да и в других странах, не практикуется», — сообщил собеседник издания.

Тандемная (или повторная) терапия в данном случае — это применение патогенетических препаратов от СМА после препарата генной терапии, то есть использование «Рисдиплама» после «Золгенсмы».

Дело в том, что действие препарата «Золгенсма» длится от семи лет, и из-за отсутствия исследований о лекарственной совместимости его нельзя смешивать с другими лекарствами. Это указано в инструкции к самому препарату, рассказал источник.

«Никто толком не знает, какие побочные эффекты могут возникнуть. Как минимум могут образоваться серьезные проблемы с почками», — заявил он.

Собеседник издания указал, что препарат «Золгенсма» Мише Бахтину вводили не в России. При этом лекарство не восстанавливает утраченные мотонейронные функции ребенка, а замедляет скорость их дальнейшей потери.

«Золгенсму» нужно вводить до двух лет, причем чем раньше, тем лучше, заметил источник. Однако препарат по разному влияет на разных детей, не всегда срабатывая так, как того ожидают родители.

«Собственно, после неудачи с “Золгенсмой” родители начинают требовать своим детям препараты патогенетической терапии. В России врачи не возьмутся предоставлять их детям, пока не будет опубликовано зарубежных исследований, в которых будет говориться, что совмещение Золгенсмы с патогенетическими препаратами безопасно», — указал он.

При этом никаких проблем с наличием «Рисдиплама» и прочих препаратов, применяемых в терапии СМА, в России нет.

«У семьи Бахтиных есть только один шанс получить “Рисдиплам” — купить его в Европе или США».

«Учитывая позицию по тандемной терапии в России, у семьи Бахтиных есть только один шанс получить “Рисдиплам” — купить его в Европе или США. Если нет средств, то будут инициировать сборы через различные благотворительные сборы. Иного выхода у них пока, по сути, нет. Ситуация тупиковая», — заключил источник.

Ранее ОСН сообщала, что академик РАН Геннадий Онищенко рассказал, какие болезни поджидают россиян осенью 2023 года.