FDA одобрило препарат Isembyld для лечения спинальной мышечной атрофии

FDA одобрило препарат Isembyld для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей от двух лет. Разработчик Scholar Rock называет его первым препаратом против СМА, который воздействует непосредственно на мышцы.

Лекарство предназначено для пациентов, уже получающих терапию, направленную на ген SMN2, включая нусинерсен или рисдиплам. Apitegromab работает по другому механизму, блокируя активацию миостатина, который ограничивает рост мышечной ткани.

Эффективность препарата оценили в исследовании SAPPHIRE с участием 188 пациентов в возрасте от двух до 21 года. В основной группе дополнительная терапия улучшила показатели двигательной функции на 2,2 балла по шкале HFMSE по сравнению с плацебо через год. Улучшение минимум на три балла зафиксировали у 34,2% пациентов против 13,5% в группе плацебо.

Isembyld вводят внутривенно раз в четыре недели. Среди наиболее частых побочных реакций отмечались инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель и головная боль. Переломы произошли у 9% пациентов на препарате против 2% в группе плацебо. Компания планирует начать поставки в США в ближайшие дни.

Сеченовский университет и российская фармацевтическая группа получили грант Российского научного фонда на разработку препарата против хронического гепатита B. Подробнее об этом читайте в материале Общественной службы новостей.