Изображение сгенерировано нейросетью Шедеврум
FDA одобрило препарат Isembyld для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей от двух лет. Разработчик Scholar Rock называет его первым препаратом против СМА, который воздействует непосредственно на мышцы.
Лекарство предназначено для пациентов, уже получающих терапию, направленную на ген SMN2, включая нусинерсен или рисдиплам. Apitegromab работает по другому механизму, блокируя активацию миостатина, который ограничивает рост мышечной ткани.
Эффективность препарата оценили в исследовании SAPPHIRE с участием 188 пациентов в возрасте от двух до 21 года. В основной группе дополнительная терапия улучшила показатели двигательной функции на 2,2 балла по шкале HFMSE по сравнению с плацебо через год. Улучшение минимум на три балла зафиксировали у 34,2% пациентов против 13,5% в группе плацебо.
Isembyld вводят внутривенно раз в четыре недели. Среди наиболее частых побочных реакций отмечались инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель и головная боль. Переломы произошли у 9% пациентов на препарате против 2% в группе плацебо. Компания планирует начать поставки в США в ближайшие дни.
Сеченовский университет и российская фармацевтическая группа получили грант Российского научного фонда на разработку препарата против хронического гепатита B. Подробнее об этом читайте в материале Общественной службы новостей.
Военный эксперт Андрей Колесник, ранее представлявший Госдуму VI–VIII созывов, в беседе с «Газетой.Ru» прокомментировал ситуацию с массированными атаками украинских беспилотников на российские регионы. По его словам, ответные действия со стороны…
Председатель правления «Газпрома» Алексей Миллер не исключил, что в зимний период стоимость газа в Европе превзойдет текущие показатели. Об этом сообщает пресс-служба компании. По словам Миллера, западные аналитики ожидали, что…
У 35-летней Дарины Эрвин, избранницы 65-летнего шоумена Александра Цекало, в мае возникли серьезные проблемы со здоровьем из-за неудачного массажа. Александр привез ее в Россию, где ей была проведена операция. Теперь…
Бывший руководитель военного комитета Североатлантического альянса адмирал Роб Бауэр констатировал, что организация де-факто ведёт боевые действия против России в киберпространстве, а также в области, которую принято называть «дезинформацией». Соответствующее заявление…
Самарская область утром 30 октября подверглась массированной атаке беспилотников. По словам губернатора Вячеслава Федорищева, противник запустил рекордное количество дронов. Глава региона сообщил в своем официальном канале, что силы противовоздушной обороны…
Агентство Рейтер со ссылкой на источники сообщает: Пентагон обратился к ряду государств НАТО, включая Литву, Латвию и Эстонию, с призывом смягчить антироссийскую риторику. По данным публикации, чиновники американского оборонного ведомства…