NEJM: ученые избавили детей от иммунного расстройства новым способом

Специалисты из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе успешно применили экспериментальную генную терапию для лечения девяти детей с тяжелым врожденным иммунным расстройством LAD-I.

LAD-I — это редкое заболевание, при котором лейкоциты не могут эффективно бороться с инфекциями из-за мутации в гене CD18. Ранее единственным доступным методом лечения была пересадка костного мозга, но этот метод связан с высокими рисками.

Новая терапия использует собственные стволовые клетки пациентов, которые были модифицированы с помощью вирусного вектора. Этот вектор доставляет исправленную версию гена CD18.

После лечения у всех пациентов исчезли инфекции, кожные поражения и воспаления. Уровень белка CD18 и количество лейкоцитов нормализовались, передаело NEJM.

Ранее стало известно, что исследователи из Германии выяснили, что древний манускрипт, который ранее считали письмом, на самом деле является частью Евангелия.

Также сообщалось, что Мариноанское оледенение Земли началось 639 миллионов лет назад и продолжалось четыре миллиона лет, установили ученые из Калифорнийского университета в Беркли и Университета Айдахо в Бойсе. Подробнее об этом читайте в материале Общественной службы новостей.